日本药企安斯泰来（Astellas）公司开始了口服新药治疗肌萎缩的临床试验。
这个新药就是收购获得的原本是治疗线粒体肌病的新药，现在针对的是杜氏肌营养不良（DMD）。
这个新药，ASP的第一期第二阶段临床试验正在美国6个地点招募患者。
最初由Mitobridge开发，ASP的前身是MA-，是针对线粒体肌肉病。年，安斯泰来一举收购了MitoBridge，从而获得了这个新药的开发权利，专注开发治疗杜氏肌营养不良症（DMD）。
MA-是PPAR激活受体，是目前不多的针对DMD的口服新药。
这项研究包括4周的治疗前筛查期、24周的治疗期和4周的治疗后随访期。
24周的治疗期包括12周双盲部分和12周开放标签延长部分，每个部分包括2周低剂量用药治疗和10周高剂量用药治疗。
(安斯泰来口服新药ASP开始一期临床试验）
其他的除了激素之外，针对外显子跳跃治疗的DMD新药都是注射治疗。
这个PPAR活化剂，通过增加线粒体活力工作。线粒体是人体细胞中的动力。
这个临床试验的对象的患者的年龄为8-16岁。
肌肉脂肪和纤维化是肌营养不良病情进展的表现。
（线粒体缺陷导致了身体肌肉和疲劳等多种症状）
这个临床试验评估创新的口服疗法的安全性和耐受性。
这个口服治疗旨在改善DMD患者的肌肉功能。
肌肉细胞具有很高的能量需求，线粒体缺陷是导致DMD的已知原因。
ASP有望改善肌肉健康和功能，并增加DMD患者的耐力。
而且，这个新药有望和目前获批的治疗DMD的其他新药联合使用。
安斯泰来的杰拉德·马雷克医学博士表示道，正在开发一种潜在的附加疗法，以治疗经其他新药批准的DMD患者。此外，公司还希望评估ASP是否不仅安全使用，而且也增加了肌肉耐力。
此前在临床前的动物和实验室研究中，在DMD患者肌肉细胞和小鼠疾病模型的研究表明，ASP有效地提高了脂肪酸氧化。
激活PPAR-delta可增加线粒体酶的产生，这些线粒体酶使用脂肪产生能量——这个过程称为脂肪酸氧化。
它还增加了线粒体的生产和功能，同时减少肌肉炎症和损伤，并增加动物肌肉的耐力。
此前在健康志愿者的一期临床试验中，发现该疗法总体上是安全的，并且耐受性良好。
这个正在进行的第1b阶段试验还评估ASP的药用动力学、药理动力学，以及多达18名患有该病的男孩的初步有效性。
药动力学是指治疗进入、通过和脱离身体的运动，而药理动力学是药物对身体的影响。符合条件的患者在注册前六个月内必须服用稳定剂量的皮质类固醇，
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